AAは重症、中等症、軽症の3段階に分類される。重症例に対しては50歳未満であれば、造血幹細胞移植(主として骨髄移植)を目指す。HLA適合血縁者ドナーが見つかれば、できる限り早期に骨髄移植を行う。成績はきわめて良好で、80%以上の長期生存が可能となっている。HLA適合血縁者ドナーが見つからない場合 or 患者が50歳以上では、免疫抑制療法を行う。そして、免疫抑制療法の効果が認められない場合を考慮して、骨髄バンクに登録し、非血縁者ドナーを探す。非血縁者間の骨髄移植の成績は、長期生存が40~60%で明らかに血縁者間移植に比べて劣っている。したがって、現在のところは、免疫抑制療法を優先させている。
