MONOSEPIA
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※　modernaから抜粋機械翻訳



メッセンジャーRNA（mRNA）は、DNAに格納されている指示を伝達して、すべての生きている細胞に必要なタンパク質を作るという、人間の生物学において基本的な役割を果たしています。私たちのアプローチは、mRNA医薬品を使用して、患者自身の細胞に、病気の予防、治療、治癒につながるタンパク質の生成を指示することです。

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mRNAは何をするのですか？ mRNAは、病気の治療や予防に役立つタンパク質を作る指示を出します。
https://www.modernatx.com/mrna-technology/science-and-fundamentals-mrna-technology

mRNA医薬品は、従来の医薬品のような低分子ではありません。また、従来のバイオ医薬品（組換えタンパク質やモノクローナル抗体）でもありません。mRNA医薬品は、指示書のようなものです。この指示書は、体内の細胞に、病気の予防や治療のためのタンパク質を作るように指示するものです。
これは人間の生物学の基本です。

DNA（デオキシリボ核酸）は二本鎖の分子で、細胞がタンパク質を作るために必要な遺伝子の指示を格納しています。一方、タンパク質は体の「主役」です。正常な人も病気の人も、体のほとんどすべての機能は、1つまたは複数のタンパク質によって担われています。
mRNAは、DNAと同様に重要です。

mRNAがなければ、あなたの遺伝情報は体に利用されません。タンパク質が作られることもありません。そして、あなたの体はその機能を果たすことができないのです。メッセンジャーリボ核酸、略してmRNAは、人間の生物学において重要な役割を果たしており、特にタンパク質合成というプロセスにおいて重要な役割を果たしています。mRNAは、細胞の核にあるDNAから、タンパク質を作る機械であるリボソームに遺伝情報を伝える一本鎖の分子です。



私たちは、「mRNAを薬として使うことが一つの病気に効くのであれば、多くの病気にも効くはずだ」という大前提のもと、Modernaを開発しました。これが可能であれば、適切なアプローチとインフラがあれば、医薬品の発見、開発、製造方法を大幅に改善することができます。


私たちのオペレーティング・システム

mRNAサイエンスの幅広い可能性を認識し、私たちはコンピュータのOSのように機能するmRNAテクノロジープラットフォームの開発に着手しました。このプラットフォームは、さまざまなプログラムとプラグアンドプレイできるように設計されています。私たちの場合、その「プログラム」や「アプリ」とは、タンパク質をコードするユニークなmRNA配列であるmRNAドラッグのことです。

私たちは、数百人の科学者とエンジニアからなる専門チームを持ち、モデルナのプラットフォーム技術の発展に専念しています。彼らは主要な分野ごとに組織されており、mRNA科学を取り巻く知識を深め、mRNA医薬品開発に特有の課題を解決するために統合的に活動しています。これらの分野には、mRNA生物学、化学、製剤・デリバリー、バイオインフォマティクス、タンパク質工学などがあります。

私たちのmRNA医薬品 - 「生命のソフトウェア」

新しいmRNA医薬品のコンセプトを考え、研究を開始すると、基本的な構成要素はすでにできあがっています。

一般的に、mRNA医薬品の種類によって変わるのは、コード領域（リボソームにタンパク質を作るよう指示する実際の遺伝暗号）だけです。これらの命令セットを利用することで、私たちの研究用mRNA医薬品はソフトウェアのような品質になります。また、異なるタンパク質をコードする異なるmRNA配列を1つのmRNA治験薬に組み合わせることができます。

私たちは、このプラットフォームの柔軟性と、タンパク質合成においてmRNAが果たす基本的な役割を活用して、幅広い疾患に対するmRNA医薬品の開発を進めています。

特定のモダリティの中では、基本的な構成要素は、開発候補化合物の中で、処方、5'領域、3'領域は一般的に同一です。コード領域のみが、細胞に生成を促すタンパク質の種類によって異なります。


主要な課題の克服

mRNAを利用して医薬品を製造することは、複雑な事業であり、新たな科学的・技術的課題を克服する必要があります。私たちは、免疫システムを回避しながら、mRNAを標的となる組織や細胞に導入する必要があります。もし免疫系が作動してしまうと、その反応によってタンパク質の生産が制限され、mRNA医薬品の治療効果が制限されてしまう可能性があります。また、mRNAが自然に作られたものだとリボソームに思わせ、正しいタンパク質を生成するための指示を正確に読み取らせる必要があります。また、治療効果を得るためには、細胞が十分な量のタンパク質を発現するようにしなければなりません。

このような科学的・技術的課題に対処するために、私たちの多分野にわたるプラットフォームチームは緊密に連携しています。このような部門を超えた密接な協力体制により、私たちはプラットフォームの重要な側面を進歩させ、患者さんにmRNA医薬品をお届けするために大きな前進を遂げることができました。

mRNA。薬への新しいアプローチ
https://www.modernatx.com/modernas-mrna-technology

mRNAを医薬品として使用することは、他の薬剤による病気の治療とは根本的に異なるアプローチです。

mRNAは、細胞がすべてのタンパク質を作り、体のさまざまな部分に送るための一連の指示書であり、人間の生物学において基本的な役割を果たしています。

mRNA医薬品は、通常の生物学的プロセスを利用してタンパク質を発現させ、望ましい治療効果を生み出します。これにより、現在の技術では対応できない多くの疾患を治療できる可能性があります。

mRNAは、医薬品の発見、開発、製造の方法を変革する可能性を秘めていると考えています。これは、業界では一般的ではない幅広さ、速さ、規模を持っています。









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最終更新：2021年06月03日 22:00

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